Spinraza je liek, ktorý užíva gén SMN-2 na produkciu proteínu, ktorý normálne produkuje gén SMN-1 a nahradí ho. Takto sa tento liek používa na liečbu prípadov spinálnej svalovej atrofie, ktorá sa vyvíja v dôsledku nedostatku alebo defektu génu SMN-1 v tele.
Hoci táto droga už bola v Spojených štátoch schválená FDA a používa sa ako liečba v nemocnici, stále potrebuje súhlas spoločnosti Anvisa v Brazílii.
Rozsah cien
Sprayraza sa stále nemôže zakúpiť v Brazílii, ale liečba touto drogou sa už uskutočnila v Spojených štátoch približne za 3 milióny reál. Ak teda neexistuje žiadna iná forma liečby a lekár to naznačuje, je možné obrátiť sa na súd, aby požiadal, aby sa liečba vykonala mimo krajiny a financovala ho zdravotný plán.
Čo je to pre
Tento liek je indikovaný na liečbu spinálnej svalovej atrofie u dospelých, ako aj u detí, najmä ak iné formy liečby nepriniesli výsledky.
Ako používať
Použitie lieku spinraza môže urobiť iba v nemocnici lekár alebo zdravotná sestra, pretože je potrebné injekciu lieku priamo v mieste, kde je miecha.
Zvyčajne sa liečba uskutočňuje s 3 počiatočnými dávkami oddelenými do 14 dní, po ktorých nasleduje ďalšia dávka 30 dní po 3. a 1 dávke každé 4 mesiace na udržiavanie.
Možné vedľajšie účinky
Medzi najčastejšie vedľajšie účinky tohto lieku patrí zápcha, zubný kaz a časté infekcie dýchacích ciest.
Kto by nemal používať
Neexistujú žiadne kontraindikácie pre použitie lieku spinraza a môžu sa používať takmer vo všetkých prípadoch po vyhodnotení lekárom.